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El fármaco más caro del mundo lo necesita una pequeña de tan solo 14 meses

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Fuente: cnnespanol.cnn.com

Nacida en enero del año pasado pesando unas 8,3 libras (3,7 kilos), la niña burbujeante con rizos oscuros y ojos marrones brillantes alcanzó todos sus hitos de desarrollo.
A los seis meses, gateaba y probaba nuevos alimentos. Los plátanos y el brócoli blando eran sus favoritos. Los aguacates no le gustaban tanto.

Luego, a los nueve meses, su progreso se invirtió repentinamente. No podía levantar la cabeza mientras estaba acostada, sentarse sola o aplaudir, todas las cosas que había hecho antes con entusiasmo. Sus piernas se doblaban cuando intentaba gatear o pararse. La bandera roja clave llegó cuando no pudo comer avena con una cuchara, algo que había hecho en numerosas ocasiones.

Para un bebé que ama su comida, eso era especialmente preocupante, dijo su madre, Mary Mithika, a CNN por teléfono desde su casa en Bornholm, Dinamarca. Ayah fue diagnosticada con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética que se encuentra en uno de cada 10.000 niños nacidos en todo el mundo. Ahora tiene 14 meses y sus padres están en una carrera contra el tiempo para recaudar US$ 2 millones para un tratamiento único que podría salvarle la vida antes de que cumpla 2 años.

El tratamiento se llama Zolgensma. A US$2,1 millones de dólares la dosis, se lo conoce como el fármaco más caro del mundo.

«Pienso en el costo todos los días, y me pesa», dijo Mithika entre lágrimas antes de tomar un descanso para recomponerse. «Y luego miro a Ayah y la veo empeorar. Como padre, ¿qué harías si supieras que hay algo que puede salvar a tu hijo?». La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad progresiva causada por un gen defectuoso.

La enfermedad mata las células nerviosas y hace que los músculos de los bebés se desgasten, lo que puede provocar dificultad para tragar o respirar.

A medida que sus músculos se deterioran, los bebés que sufren de AME desarrollan temblores en los dedos y una columna vertebral curvada. No pueden pararse ni caminar sin ayuda, y la mayoría no sobrevive más allá de la primera infancia debido a una insuficiencia respiratoria. Zolgensma, el tratamiento de terapia génica, no es una cura garantizada. La madre de Ayah dice que nunca volverá a caminar. Pero una dosis intravenosa de una sola vez administra una copia completamente funcional del gen en las células nerviosas apropiadas, lo que altera la biología del niño y mejora el movimiento y la función de los músculos.

El medicamento no está aprobado por la atención médica universal en Dinamarca, la pequeña nación escandinava de alrededor de 6 millones de personas. Entonces, los padres de Ayah están recaudando dinero para tratarla en Estados Unidos, donde se aprobó Zolgensma en 2019 para su uso en niños menores de 2 años. Comenzaron a hablar con el Boston Children’s Hospital para tratarla allí una vez que hayan recaudado suficiente dinero para el medicamento y los costos adicionales de las pruebas y las visitas al médico en EE.UU.

La carrera por conseguir los fondos se ha extendido por los continentes. Mithika, la madre de Ayah, es de Kenya, mientras que su esposo, Frank Lundt, es danés. Amigos y otras personas de sus respectivos países de origen han ayudado organizando eventos para recaudar fondos. Pero en un año marcado por una pandemia y dificultades económicas, la familia está luchando por cumplir su objetivo antes de que Ayah cumpla 2 años.

A fines de marzo, solo habían recaudado alrededor de US$ 60.000.

«Solo queremos lo que todos los padres quieren: lo mejor para sus hijos», dijo Lundt. Ayah tiene otra hermana, Amira, que tiene 2 años.

«Estábamos tan emocionados de tener otra princesa. Ella es perfecta», agregó. «Ella siempre ha sido una niña tan feliz, incluso ahora con todo esto sucediendo».

https://cnnespanol.cnn.com/2021/04/01/tiene-14-meses-y-necesita-un-medicamento-que-cuesta-us-21-millones-para-salvar-su-vida/?fbclid=IwAR1psfsGN-xXhhhkRmzGR9j4jzd_QLOYOArMIN0tZ236Xg7ZbVmsJlV6gXY